Tin tức ngành

Mitapivat được phát triển bởi Agios Pharmaceuticals, một công ty dược phẩm của Mỹ và được phê duyệt ở Liên minh Châu Âu và Hoa Kỳ như một phương pháp điều trị bằng đường uống cho bệnh thiếu máu tán huyết và thiếu hụt pyruvate kinase (PKD), một rối loạn di truyền hiếm gặp liên quan đến thiếu máu tán huyết mãn tính. Ngoài chỉ định PKD đã được phê duyệt, nó hiện đang được tiến hành các nghiên cứu lâm sàng để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia.

Khi các nhà sản xuất dược phẩm tiếp tục tập trung vào nguồn cung cấp hoạt chất dược phẩm (API) đáng tin cậy, tính nhất quán về chất lượng và sự ổn định của nguồn cung vẫn là những cân nhắc quan trọng khi lựa chọn nguyên liệu gây tê cục bộ. Ropivacaine Hydrochloride là một thành phần dược phẩm quan trọng được sử dụng trong việc phát triển và sản xuất các sản phẩm gây tê cục bộ.

Hiện tại, thuốc hàng đầu để điều trị PBC là axit ursodeoxycholic (UDCA), và thuốc hàng thứ hai là axit obeticholic (OCA) đã bị rút khỏi thị trường do vấn đề về hiệu quả. Vào năm 2024, FDA đã phê duyệt chất chủ vận PPARα/δ kép Elafibranor và chất chủ vận PPARδ chọn lọc Seladelpar. Linerixibat là loại thuốc đầu tiên và hiện tại duy nhất được phê duyệt đặc biệt để điều trị chứng ngứa ở PBC. Các loại thuốc khác chủ yếu nhắm vào sự tiến triển của bệnh hoặc các chỉ số sinh hóa, mang lại nhiều lựa chọn hơn cho bệnh nhân PBC.

Merck, phối hợp với Huanquan và Conquer Biotech, đã công khai tổng hợp toàn bộ MK-0616, một chất ức chế PCSK9 macrocycle peptide đường uống hạng nhất dành cho bệnh tim mạch. Đối mặt với sự phức tạp về cấu trúc, nhóm đã phát triển một lộ trình có thể mở rộng thông qua tối ưu hóa nhiều thế hệ—giảm các bước từ 63 xuống 43 và trình tự tuyến tính từ 28 xuống 21 bước. Những cải tiến quan trọng bao gồm xúc tác sinh học (KRED, TrpB, hydroxylase), tinh chế dựa trên kết tinh (tránh sắc ký) và chiến lược nhóm bảo vệ trực giao. Quy trình thế hệ thứ hai đạt được mức cải thiện năng suất gần 1.000 lần, cho phép sản xuất ở quy mô tấn đồng thời giảm đáng kể chi phí, thiết lập chuẩn mực cho quá trình tổng hợp peptide vòng lớn phức tạp.

Việc lựa chọn các tác nhân chelat cho các hạt nhân phóng xạ nhắm mục tiêu là một khoa học chính xác tập trung vào việc kết hợp hạt nhân phóng xạ, chất chelat và vectơ nhắm mục tiêu. Các chất vòng lớn cổ điển như DOTA mang lại độ ổn định đặc biệt cho các hạt nhân phóng xạ cỡ trung bình như ¹⁷⁷Lu và được sử dụng trong các loại thuốc đã được phê duyệt như Lutathera và Pluvicto. Đối với các đồng vị phát xạ α lớn hơn như 2²⁵Ac, các chất tạo phức mới như Macropa thể hiện "độ chọn lọc kích thước ngược" để tạo phức chất vượt trội. Thiết kế hai chức năng cho phép liên kết cộng hóa trị với kháng thể hoặc peptide, trong khi độ ổn định in vivo cao là rất quan trọng để đảm bảo an toàn. Nghiên cứu mới nổi, bao gồm các chất chelat chọn lọc kích thước kép, đang mở đường cho các ứng dụng trị liệu tích hợp.