3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]axit propanoic 2-tetradecanoxyetyl ​​este

3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester là một lipid có thể ion hóa được thiết kế để mở rộng hộp công cụ của các liệu pháp axit nucleic hỗ trợ LNP, đặc biệt khi các lipid chỉ chứa amin thông thường không cung cấp được sự cân bằng mong muốn trong việc bảo vệ mRNA và giải phóng tế bào chất. Nhóm imidazole góp phần cân bằng proton thứ cấp và chuỗi tetradecanol liên kết với ether tăng cường độ ổn định hóa học so với các miền kỵ nước được este hóa hoàn toàn. Khi được kết hợp vào LNP bốn thành phần cùng với PEG-lipid, cholesterol và phospholipid trợ giúp, 3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester tạo ra các hạt nano với sự phân bố kích thước đồng đều, hiệu quả đóng gói cao và biểu hiện gen chuyển phụ thuộc vào liều lượng. Ngoài mục đích sử dụng chính trong phân phối mRNA, 3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester cũng đang được nghiên cứu làm chất mang cho RNA can thiệp nhỏ, RNA tự khuếch đại và tải trọng DNA, khiến nó trở thành một tài sản linh hoạt trong toàn bộ hệ thống gen-y học.

Thông số sản phẩm

Tại sao Cosperpharm?

Khi chiến dịch sàng lọc LNP của bạn yêu cầu lipid có thể ion hóa chứa imidazole với độ tinh khiết được kiểm soát chặt chẽ, Cosperpharm cung cấp 3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester cùng với tài liệu phân tích mà tiến bộ tiền lâm sàng yêu cầu. Chúng tôi kiểm tra từng lô để xác định (HRMS, ¹H NMR), độ tinh khiết sắc ký, đặc tính dung môi dư và nội độc tố, nhờ đó bạn có thể chuyển từ công thức vi lỏng sang hiệu quả in vivo mà không cần xác định lại đặc tính của tá dược chính. Lipid của chúng tôi rời Cosperpharm theo các giao thức chuỗi lạnh được xác nhận về độ ổn định và chúng tôi cung cấp hỗ trợ kỹ thuật đáp ứng tương tự đã giúp chúng tôi trở thành nhà cung cấp đáng tin cậy cho các nhà phát triển liệu pháp RNA trên khắp Bắc Mỹ, Châu Âu và Châu Á.

Kịch bản ứng dụng

Công thức LNP của vắc xin 1.mRNA

3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester được sử dụng làm lipid có thể ion hóa trong vắc xin mRNA dự phòng và điều trị để đạt được biểu hiện kháng nguyên cao và kích thích miễn dịch mạnh mẽ.

2. Phân phối RNA tự khuếch đại

Thích ứng với tải trọng RNA sao chép lớn hơn, khai thác các đặc tính làm mất ổn định màng cân bằng của lipid.

3. siRNA làm im lặng gan

 LNP chứa lipid này cung cấp siRNA cho tế bào gan để phân hủy gen bền vững trong các mô hình bệnh gan chuyển hóa và di truyền.

4. Chuyển DNA Plasmid

Phục vụ như một vectơ để vận chuyển DNA plasmid không chứa vi-rút, đặc biệt trong các ứng dụng ung thư miễn dịch nơi mong muốn biểu hiện gen chuyển tạm thời.

5. Sàng lọc thư viện lipid tổ hợp

Được bao gồm như một biến thể trong bảng mối quan hệ hoạt động-cấu trúc nhằm mục đích giải mã sự đóng góp của quá trình proton hóa imidazole vào hiệu quả LNP tổng thể.

6. Phát triển quy trình & mở rộng quy mô

Cosperpharm cung cấp các lô nhiều gram để tối ưu hóa các thông số trộn vi lỏng, lọc dòng tiếp tuyến và phát triển chu trình đông khô.

Đảm bảo chất lượng sản phẩm

Mỗi lô 3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester do Cosperpharm phát hành đều được xác thực bằng ¹H NMR và phép đo khối phổ có độ phân giải cao, được định lượng bằng HPLC-ELSD ( ≥95%) và được đánh giá về dung môi còn sót lại (GC khoảng trống) và nội độc tố (LAL). Các mẫu lưu giữ được duy trì trong các điều kiện được kiểm soát trong toàn bộ thời hạn sử dụng, cho phép phân tích hồi cứu nếu cần. Các phương pháp phân tích của chúng tôi được so sánh với ICH Q2(R1) và có thể được chuyển đến phòng thí nghiệm kiểm soát chất lượng của bạn cùng với các tiêu chuẩn tham khảo. Hồ sơ kỹ thuật toàn diện - phù hợp để đưa trực tiếp vào Hồ sơ tổng thể về thuốc - có sẵn để hỗ trợ hồ sơ pháp lý của bạn.

Liên hệ với chúng tôi

Từ việc xác định chì đến độc tính kích hoạt IND, lipid có thể ion hóa phù hợp có thể tạo ra sự khác biệt giữa LNP hầu như không biểu hiện và LNP biến đổi chương trình trị liệu gen. Liên hệ với Cosperpharm để thảo luận về các yêu cầu lipid tùy chỉnh của bạn, yêu cầu mẫu 3-[3-imidazol-1-ylpropyl-[3-oxo-3-(2-tetradecanoxyethoxy)propyl]amino]propanoic acid 2-tetradecanoxyethyl ester hoặc đảm bảo một thỏa thuận cung cấp dành riêng cho quy trình lâm sàng của bạn.