Thông số
|
CAS |
1263774-59-9 |
|
phân tửFống kinh nguyệt |
C16H18N6O |
|
phân tửWtám |
310.35 |
|
Tỉ trọng |
1.41±0,1 g/cm33 |
|
pKa |
-0,65±0.40 |
|
Điều kiện lưu trữ |
Bảo quản ở -20℃ |
Giới thiệu
Kem Delgocitinib là một chất ức chế pan-Janus kinase (JAK) cải tiến, không chứa steroid, được chỉ định cho người lớn bị viêm gan E mãn tính (CHE).
Thuốc này đặc biệt ức chế hoạt động của JAK1, JAK2, JAK3 và tyrosine kinase 2 (TYK2) bằng cách ngăn chặn đường dẫn tín hiệu JAK-STAT, do đó ngăn chặn các phản ứng viêm khác nhau đóng vai trò then chốt trong sinh bệnh học và các đợt trầm trọng tiếp theo của bệnh viêm gan E mãn tính (CHE).
Trước đây, delgocitinib đã được phê duyệt ở Liên minh Châu Âu, Vương quốc Anh, Thụy Sĩ và UAE để điều trị bệnh lồi mắt mãn tính từ trung bình đến nặng (CHE) và có sẵn ở các quốc gia bao gồm Đức, Thụy Sĩ, Anh và UAE.
Tuyến đường tổng hợp
Hiệu quả điều trị
Sự chấp thuận của FDA dựa trên hai thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược kéo dài 16 tuần (TRIAL 1 và TRIAL 2), bao gồm tổng cộng 960 bệnh nhân trưởng thành mắc chứng tăng aldosteron tuyến thượng thận mãn tính từ trung bình đến nặng (CHE) có phản ứng kém hoặc không đủ điều kiện để dùng corticosteroid tại chỗ.
Tiêu chí chính về hiệu quả là tỷ lệ bệnh nhân đạt được đánh giá toàn cầu của nghiên cứu viên về điều trị thành công bệnh chàm tay mãn tính (IGA-CHE) ở tuần 16, được xác định bằng điểm 0 (làm sạch hoàn toàn) hoặc 1 (làm sạch gần hoàn toàn) với sự cải thiện ít nhất 2 điểm so với ban đầu.
Kết quả cho thấy trong THỬ NGHIỆM 1 và THỬ NGHIỆM 2, 20% và 29% bệnh nhân trong nhóm delgocitinib đạt được IGA-CHE TS, so với 10% và 7% ở nhóm dùng giả dược.
Hơn nữa, nhóm delgocitinib đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về mức độ ngứa và đau trên Nhật ký triệu chứng bệnh chàm ở tay (HESD) so với nhóm dùng giả dược.
Bảo vệ
Về tính an toàn, các phản ứng bất lợi liên quan đến delgocitinib bao gồm các phản ứng tại chỗ (như đau, ngứa ran, ngứa và ban đỏ), nhiễm trùng da do vi khuẩn (ví dụ: viêm mô tế bào ngón tay và viêm quanh móng) và giảm bạch cầu.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, tỷ lệ tác dụng phụ được báo cáo ở nhóm dùng delgocitinib thấp hơn và tương đương với nhóm dùng giả dược. FDA khuyến cáo tránh sử dụng đồng thời delgocitinib với các chất ức chế JAK khác hoặc thuốc ức chế miễn dịch mạnh trong quá trình điều trị, đồng thời nhấn mạnh tầm quan trọng của việc theo dõi nguy cơ nhiễm trùng và sự xuất hiện của ung thư da không phải khối u ác tính.
