Các sản phẩm

Sản phẩm là β-Alanine, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-ethanediyl)tris[N-methyl-, 1,1',1''-tritridecyl este (thường được gọi là 304O13). Về mặt cấu trúc, nó là một lipidoid cation có thể ion hóa, được đặc trưng bởi lõi amin bậc ba trung tâm (nitrilotri-2,1-ethanediyl) được liên kết qua ba nhánh với các đơn vị N-methyl-β-alanine, mỗi nhánh kết thúc bằng một chuỗi alkyl tridecyl (C13) bão hòa dài. Cấu trúc phân tử độc đáo này được thiết kế tỉ mỉ cho chức năng của nó: amin trung tâm cung cấp khả năng ion hóa phụ thuộc vào độ pH (cation ở độ pH thấp, trung tính ở độ pH sinh lý), các liên kết amit mang lại khả năng phân hủy sinh học và ba đuôi kỵ nước tự lắp ráp thành các hạt nano lipid (LNP).

C13-112-tetra-tail (CAS 1381861-92-2) là phân tử lipid cation có thể ion hóa được đặc trưng bởi cấu trúc phân tử độc đáo kết hợp nhóm đầu rượu amin phân cực, bốn đuôi cacbon-13 kỵ nước và trình liên kết PEG2. Lipid có lõi amin bậc ba trung tâm, từ đó bốn chuỗi tridecyl (C13) kéo dài ra, mỗi chuỗi kết thúc ở một nhóm hydroxyl chính. Về mặt cấu trúc, C13-112-tetra-tail bao gồm hai đơn vị rượu amin được kết nối thông qua miếng đệm PEG2 (diethylene glycol), tạo ra cấu hình nhiều đuôi đối xứng giúp tối đa hóa thể tích kỵ nước trong khi vẫn duy trì tính lưỡng tính để hình thành hạt nano lipid (LNP) hiệu quả.

1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine, còn được gọi là A-066, là một lipid cation có nhóm đầu pyrrolidine gắn vào khung glycerol được di-ether hóa với hai đuôi hydrocarbon linoleyl (C18:2, Δ9,12). Về mặt cấu trúc, phân tử này bao gồm một giàn glycerol bất đối trung tâm với hai chuỗi rượu béo không bão hòa (mỗi chuỗi chứa hai liên kết đôi cis) được liên kết thông qua liên kết ether, kết thúc ở amin pyrrolidine bậc ba. Sự có mặt của nhóm đầu pyrrolidine giúp phân biệt 1-[2,3-Bis[(9Z,12Z)-octadeca-9,12-dien-1-yloxy]propyl]pyrrolidine với DODMA có liên quan đến cấu trúc, có nhóm đầu dimethylamino.

Sản phẩm là 2'-F-Ac-dC Phosphoramidite (5'-O-(4,4'-Dimethoxytrityl)-2'-fluoro-2'-deoxycytidine-3'-O-[(2-cyanoethyl)-(N,N-diisopropyl)]-phosphoramidite). Là một monome photphoramidite chuyên dụng, cấu trúc lõi của nó có thành phần đường 2'-deoxycytidine với nguyên tử flo ở vị trí 2' và nhóm bảo vệ acetyl (Ac) trên nền cytosine. Sự biến đổi 2'-fluoro độc đáo này ảnh hưởng sâu sắc đến cấu trúc của đường nhăn, khóa vòng ribose thành cấu hình C3'-endo (giống RNA). Cấu trúc được tổ chức trước này giúp tăng cường đáng kể tính kháng nuclease của oligonucleotide thu được và tăng ái lực liên kết của nó với các mục tiêu RNA bổ sung. Do đó, 2'-F-Ac-dC Phosphoramidite không chỉ là một khối xây dựng; nó là chìa khóa để tạo ra các oligonucleotide antisense (ASO), siRNA và aptamer ổn định về mặt hóa học.

2'-F-dU Phosphoramidite (còn được gọi là DMT‑2′‑F‑dU Phosphoramidite, CAS 146954-75-8) là một monome deoxyuridine phosphoramidite được biến đổi về mặt hóa học có sự thay thế 2′‑fluoro (2′‑F) trên đường deoxyribose, một 5′‑O‑dimethoxytrityl (DMT) nhóm bảo vệ và photphoramidite β‑cyanoethyl (CE) ở vị trí 3′. Cơ sở uridine hiện diện mà không có bất kỳ nhóm bảo vệ amin ngoại vòng nào (không giống như cytidine hoặc adenosine), đơn giản hóa quá trình tổng hợp và khử bảo vệ các oligonucleotide có chứa biến đổi này. Biến đổi 2′‑fluoro là một trong những biến đổi hóa học mạnh mẽ nhất để tăng cường khả năng kháng nuclease và độ ổn định nhiệt trong liệu pháp điều trị bằng oligonucleotide. Nguyên tử flo có độ âm điện cao ở vị trí 2′ khóa đường thành cấu trúc C3′-endo (giống RNA), cấu trúc này tổ chức trước khung oligonucleotide để liên kết chặt chẽ với các mục tiêu RNA bổ sung. 2'-F-dU Phosphoramidite được sử dụng rộng rãi trong quá trình tổng hợp siRNA, oligonucleotide antisense (ASO) và aptamer, đặc biệt khi cần có bazơ giống thymine nhưng có ái lực liên kết tăng cường với adenosine.

1,2-Dioleoyl-3-trimethylammonium-propane (muối clorua), thường được gọi là DOTAP clorua, là một lipid cation được công nhận rộng rãi về vai trò của nó trong việc cung cấp axit nucleic. Về mặt cấu trúc, phân tử này có nhóm đầu amoni bậc bốn mang điện tích dương vĩnh viễn, hai chuỗi 18‑carbon oleoyl (C18:1), mỗi chuỗi chứa một liên kết đôi cis và một ion clorua cân bằng điện tích tổng thể. Các đuôi axit béo không bão hòa gây xoắn vào chuỗi acyl, làm tăng tính lưu động của màng và thúc đẩy phản ứng tổng hợp liposome với màng tế bào. Dạng muối clorua của 1,2-Dioleoyl-3-trimethylammonium-propane (muối clorua) là công thức được ưu tiên cho các ứng dụng sinh học, vì ion clorua đảm bảo độ hòa tan trong nước và khả năng tương thích với các điều kiện sinh lý—không giống như các dạng muối iodua kém hòa tan. Sự kết hợp giữa điện tích cation vĩnh viễn và đuôi không bão hòa linh hoạt này làm cho 1,2-Dioleoyl-3-trimethylammonium-propane (muối clorua) trở thành một khối xây dựng đặc biệt hiệu quả để hình thành các liposome và hạt nano lipid (LNP) cho các ứng dụng chuyển gen.